martedì, aprile 25
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Dalla molecola al farmaco: la sperimentazione/1

Sperimentazioni cliniche: tra beneficio e rischio

Ne parliamo con Angela Del Vecchio, Antonio D’Avolio e Giovanni Mottini
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Si parla spesso di farmaci e di cavie animali ma poco si sa di un altro tipo di sperimentazione: quella sugli esseri umani. A sottoporsi a questo tipo di trattamenti sono generalmente volontari sani che decidono di diventare cavie in cambio di una retribuzione, o soggetti affetti da alcune gravi e/o rare patologie. Prima che un farmaco divenga oggetto di un simile esperimento, i suoi componenti chimici sono sottoposti ad uno studio analitico che inizia, dapprima in laboratorio, poi sugli animali per poi finire sull’uomo.

Per qualsiasi tipo di ricerca e sviluppo in campo farmaceutico è necessario pianificare i vari step in modo scrupoloso e metodico”, spiega Angela Del Vecchio, dirigente dell’Ufficio di Sperimentazione Clinica dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco). “Il processo inizia con un’accurata ricerca bibliografica al fine di definire le strutture delle sostanze attive da sintetizzare ed i relativi costi di produzione”; “a questa fase preliminare segue il procedimento di sintesi derivante dall’estrazione e purificazione da un prodotto naturale, da una sintesi chimica, da modificazioni semisintetiche di sostanze naturali o da modificazioni chimiche di sostanze già note”. Quando il composto è pronto per essere testato, ha inizio la sperimentazione preclinica che prevede una fase di screening basata su test preliminari farmaco-tossicologici. “Per accertare la reale efficacia del farmaco, il ricercatore utilizza i modelli sperimentali della malattia‘: si tratta di sistemi biologici in cui vengono ricreate sperimentalmente le stesse caratteristiche della patologia; si possono usare colture di cellule fatte crescere in laboratorio (modelli in vitro), oppure si può ricorrere agli animali da laboratorio (modelli in vivo)”.

Qualora sia confermata l’efficacia farmacologica della sostanza in fase di esperimento, sarà presentata poi domanda di brevetto. “A questa segue la fase I preclinica che prevede l’esecuzione di studi di farmacodinamica per determinare le principali caratteristiche terapeutiche, gli effetti collaterali e la durata d’azione”, continua la Del Vecchio. “Poi vi è una fase II preclinica per le indagini di tipo farmacocinetico allo scopo di ottenere un profilo relativo ad assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione della nuova sostanza”; “sono condotti anche studi di tossicità subacuta, cronica, fetale, studi di fertilità e valutazioni dell’eventuale effetto mutageno”. “Generalmente, il medicinale viene testato inizialmente sui modelli cellulari e, solo successivamente, sui sistemi in vivo utili per comprendere le proprietà farmaco-cinetiche di una sostanza, la scelta della dose, della via e della forma di somministrazione”.

L’indagine preclinica valuta poi in modo completo i potenziali rischi per l’uomo: la tossicità acuta (ossia la quantità di farmaco che rappresenta la dose letale per un animale da laboratorio) e la tossicità subacuta e cronica (per studiare la dose tossica minima)”. “Ci sono inoltre da verificare gli effetti geno tossici (che inducono danni al DNA), mutageni (che comportano mutazioni genetiche), teratogeni (che possono causare anomalie fetali) e cancerogeni (capaci di favorire l’insorgenza del cancro)”. “Al termine della fase preclinica soltanto un numero ridotto di molecole passa alla fase clinica, previa autorizzazione da parte degli organismi nazionali competenti: una molecola su 10.000 riesce ad arrivare allo sviluppo clinico e una su 10 riesce a superare con successo tutte le fasi dello sviluppo clinico e arrivare quindi sul mercato”. “Superata la fase preclinica, si può passare alla fase dello sviluppo clinico con la somministrazione nell’uomo”.

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